Proyecto FOLTRA

 Ensayos Clínicos con Hormona de Crecimiento…

Son muchos los que nos piden que realicemos Ensayos Clínicos con Hormona de Crecimiento para demostrar la eficacia y seguridad del uso de esta hormona en una serie de patologías neurológicas centrales y periféricas. Y somos nosotros los más interesados en hacerlos, pero para ello surgen a veces imponderables difíciles de salvar.  Vamos a explicarlo sucintamente para los no entendidos en el tema.

1.- ¿Qué es un Ensayo Clínico?.  Se trata de un estudio ciego o doble ciego, en el que el paciente, y el que está evaluando los resultados obtenidos, desconoce si lo que se está utilizando en el tratamiento es el producto cuyas ventajas se pretenden estudiar o simplemente placebo.  Es decir, la mitad de los pacientes reciben el tratamiento y la otra mitad placebo, y solo el investigador principal o un grupo de investigadores conocen lo que con cada paciente se está utilizando. Se trata por tanto de un estudio rigurosamente científico que no solo va a permitir conocer con certeza la eficacia o ineficacia de un tratamiento en una patología determinada, si no que, además es un requisito en muchas ocasiones imprescindible para la publicación en una revista científica de los resultados obtenidos.

2.-¿Cómo se realiza un Ensayo Clínico?. El Ensayo debe ser aprobado por un Comité Etico, para lo cual  hay que presentar un protocolo de trabajo, la hipótesis experimental, información al paciente de riesgos y beneficios, consentimiento informado de éste, métodos de recogida y evaluación de datos y análisis estadístico de éstos. Todo ello no es problemático, aunque en ocasiones sea engorroso, pero necesario para actuar con rigor científico. El problema surge cuando entra en juego el aspecto económico. En primer lugar, cuando se estudia un producto nuevo, que ha pasado las fases de estudio en laboratorio y en animales de experimentación, hay que proteger al paciente de posibles efectos indeseables, lo que entre otras cosas implica el asegurar por un montante muy elevado de dinero la indemnización al paciente en el supuesto de que el tratamiento le produjese efectos indeseables. No recuerdo en este momento la cantidad exacta, pero sí puedo asegurar que la cobertura económica es muy elevada, lo que a su vez implica el pagar una importante cantidad por el seguro en cuestión.

3.-¿Quién está interesado en realizar un Ensayo Clínico?. Por supuesto cualquier médico o investigador ante la posibilidad de dar nueva soluciones a una determinada patología, pero lo habitual es que sea el propio laboratorio farmacéutico que ha diseñado el nuevo producto quien proponga a un investigador o grupo de investigadores la realización del Ensayo para comprobar en los pacientes la eficacia y seguridad del nuevo fármaco diseñado. El laboratorio fabricante ha tenido que hacer para ello unos importantísimos desembolsos en investigación y desarrollo que va a compensar con las ganancias obtenidas si el producto desarrollado resulta de eficacia. Es por ello que los laboratorios corren con los gastos de los seguros, proporcionan el producto gratuitamente, pagan importantes sumas a los investigadores y centros en los que el Ensayo tiene lugar. Corren con todos los gastos que el estudio acarree. Si los resultados son positivos el laboratorio fabricante recuperará con creces los gastos que todo el proceso ha generado; en el caso de resultados negativos la consecuencia puede ser la quiebra del fabricante. Esto lo decimos con conocimiento de causa.

4.- ¿A quién le interesa realizar un Ensayo Clínico con hormona de crecimiento como terapéutica en una nueva patología?. Por supuesto a los médicos e investigadores, pero no a los laboratorios que fabrican la hormona. Puede parecer un contrasentido, pero es real. En el mercado nacional existen actualmente 5 laboratorios productores de hormona de crecimiento. De ellos, 4, disponían de la patente, pero ésta expiró hace tres o cuatro años, por ello apareció un quinto que produce la misma hormona pero con la denominación de genérico pues comenzó a fabricarla cuando la patente expiró, al igual que cualquier otro puede ya hacerlo pasados los correspondientes controles de Sanidad. En estas condiciones ningún laboratorio está dispuesto a priori a correr con los considerables gastos que implica un Ensayo con hormona de crecimiento, ya que aunque los resultados fuesen positivos no dispondrían de la exclusividad de mercado. Para muestra, y lo decimos porque así salió publicado en varios diarios nacionales, el Ensayo Clínico que se va a realizar en lesionados medulares en Toledo, utilizando hormona de crecimiento, es financiado íntegramente por la Dirección General de Terapias Regenerativas del Ministerio de Sanidad, y aproximadamente el 50% del coste del Ensayo corresponde a la adquisición de la hormona que se va a utilizar. Ello claramente indica que ningún laboratorio fabricante quiso entrar directamente en el Ensayo, ya que carecían de la exclusividad que antes proporcionaba la patente.

5.- ¿Es fácil entonces el realizar un Ensayo Clínico con GH?. La respuesta es que no, a menos que uno disponga de cantidades muy importantes de dinero que financien por su cuenta el estudio, o a menos que el propio Ministerio de Sanidad corra con esa financiación.

Llegados a este punto surge un tema que estimamos muy importante, pero también muy complejo. La utilización de la GH está restringida en ficha técnica a: Déficit de GH del niño (dispensa gratuita para el paciente), Déficit de GH del adulto,  Síndrome de Prader-Willi, síndrome de Turner, insuficiencia renal crónica y niños con retraso de crecimiento intrauterino. El precio medio de un tratamiento se puede situar en unos 35 euros/mg de hormona. Imaginemos que el espectro de aplicaciones terapéuticas de la GH se ampliase, por ejemplo, y son solo ejemplos, tratamiento de úlceras vasculares o de presión, revascularizaciones, osteoporosis, fracturas óseas, daño neurológico central o periférico adquirido, enfermedades neurodegenerativas…., evidentemente el número de ventas de los laboratorios fabricantes se dispararía hasta cifras insospechables. En estas condiciones, y puesto que además el producto está amortizado con creces, el precio medio por mg de hormona debiera reducirse sustancialmente, quizás a la cuarta parte, aunque hablemos sin datos reales. Todavía  los laboratorios saldrían ganando, algo muy lógico si consideramos las fuertes inversiones que tienen que hacer en Investigación y Desarrollo. Pero probablemente surgiría un nuevo problema, los usuarios demandarían del Ministerio la gratuidad de la dispensación, lo que dado el potencial número de pacientes a tratamiento y el coste de éste llevaría en breve plazo al colapso total de la Sanidad pública española. Un problema de difícil solución que estamos seguros de que en algún momento se va a plantear.

¿Es rentable y fácil entonces el hacer un Ensayo Clínico con GH?. La respuesta es negativa, pero seguiremos buscando soluciones.